在鼓勵(lì)兒童藥品創(chuàng)新的立法方面，美國(guó)是起步最早的國(guó)家。1997年美國(guó)國(guó)會(huì)通過(guò)的《食品藥品管理現(xiàn)代化法案》規(guī)定，要給予進(jìn)行了兒科藥品臨床試驗(yàn)的新藥以額外的6個(gè)月的市場(chǎng)獨(dú)占期的保護(hù)，這樣就首次確立了所謂“兒科獨(dú)占”的激勵(lì)兒童藥品研發(fā)的法律制度。之后，美國(guó)又先后通過(guò)了《最佳兒童藥品法案》以及《兒科研究公平法案》，前者要求藥品企業(yè)積極進(jìn)行由美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院贊助的兒科藥品臨床試驗(yàn)；后者則強(qiáng)制性規(guī)定對(duì)藥品和生物制品的新有效成分、適應(yīng)癥、劑型、給藥劑量或途徑等提出的新藥申請(qǐng)或補(bǔ)充申請(qǐng)，除非經(jīng)美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局同意準(zhǔn)予豁免，都必須提供兒科群體的安全性和有效性評(píng)價(jià)資料，甚至要具體到每一年齡段兒童的給藥劑量和途徑數(shù)據(jù)資料。

歐洲在這方面借鑒了美國(guó)的經(jīng)驗(yàn)，制定并實(shí)施了《兒童用藥監(jiān)督管理?xiàng)l例》，以立法的形式來(lái)推動(dòng)兒童用藥的研發(fā)。其中一項(xiàng)最重要的內(nèi)容就是引入藥品的兒科研究計(jì)劃（PIP），以評(píng)估在不同兒童群體中藥品的質(zhì)量、安全性和有效性，使藥品更能被兒童接受和使用。根據(jù)PIP獲得兒童用藥數(shù)據(jù)的藥品，可獲得6個(gè)月的市場(chǎng)保護(hù)期，其中對(duì)于治療罕見(jiàn)疾病的藥品，該保護(hù)期可延長(zhǎng)2年。此外，對(duì)失去專利保護(hù)的產(chǎn)品的兒科用藥研究提供資助，并為取得兒科應(yīng)用上市許可的這類藥品給予10 年的數(shù)據(jù)保護(hù)期。為了執(zhí)行該條例，歐盟還出臺(tái)了一系列強(qiáng)制性措施，規(guī)定申請(qǐng)新藥以及新適應(yīng)癥申請(qǐng)都必須提交PIP。

由于激勵(lì)措施和強(qiáng)制措施同時(shí)并舉，美國(guó)和歐洲的兒童用藥研發(fā)得到了快速發(fā)展。據(jù)統(tǒng)計(jì)，在美國(guó)，截至2013年9月30日，共有500個(gè)藥品標(biāo)簽添加了兒童用藥信息，截至2014年1月30日，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局共批準(zhǔn)了216 項(xiàng)兒科獨(dú)占權(quán)，涉及199 種藥品。在2016年3月發(fā)布的兒科獨(dú)占藥品名單中，有214種藥品被授予了兒科獨(dú)占權(quán)。

在歐洲，在上述政策實(shí)施后的2007年至2012年初，歐盟共計(jì)通過(guò)600項(xiàng)PIP，平均每年完成350項(xiàng)兒童臨床試驗(yàn)研究，批準(zhǔn)的152個(gè)新藥中有31個(gè)被批準(zhǔn)用于兒童。同時(shí)，從2008年起共收到1.8萬(wàn)多份關(guān)于近2200種藥物的兒童研究報(bào)告，獲得了大量?jī)嚎朴盟幍南嚓P(guān)信息。由此可見(jiàn)，這些政策或法案的出臺(tái)對(duì)于歐美的兒童用藥的研發(fā)和創(chuàng)新起到了非常顯著的促進(jìn)作用。

比較而言，目前，我國(guó)關(guān)于兒童用藥的相關(guān)法律和政策是相對(duì)欠缺的，制藥企業(yè)在兒童用藥的研發(fā)方面投入不足，兒童用藥的研發(fā)水平也處在比較落后的階段。在筆者看來(lái)，有關(guān)部門可以考慮借鑒美國(guó)和歐盟的做法，在相關(guān)法律法規(guī)中引進(jìn)“兒科獨(dú)占”條款，激勵(lì)制藥企業(yè)和研發(fā)機(jī)構(gòu)開(kāi)展對(duì)兒科用藥的臨床研究，適當(dāng)延長(zhǎng)兒科藥品的市場(chǎng)保護(hù)期，并對(duì)失去專利保護(hù)的兒科用藥的研究提供必要資助，鼓勵(lì)兒科藥品進(jìn)入基本藥物和醫(yī)保目錄。

對(duì)于制藥企業(yè)而言，也應(yīng)著眼于未來(lái)，積極開(kāi)拓兒童用藥的研發(fā)工作，開(kāi)發(fā)擁有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的兒童藥品。特別是在當(dāng)前我國(guó)藥品研發(fā)水平不高，而兒童又是用藥的特殊群體的背景下，將已知的活性成分以兒童作為適用人群來(lái)開(kāi)發(fā)新的適應(yīng)癥，進(jìn)而獲得專利保護(hù)，也是一項(xiàng)既有益于社會(huì)又有益于制藥企業(yè)的工作。