2022年3月24日，華夏源（上海）生物科技有限公司自主研發(fā)的I類生物制品“ELPIS人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞注射液”IND申請(qǐng)?jiān)佾@國家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）受理（受理號(hào)：CXSL2200142）。

      這是華夏源繼2021年ELPIS干細(xì)胞新藥首款適應(yīng)癥（中重度斑塊型銀屑病）獲批IND后又一適應(yīng)癥的拓展，主要用于攻克自免病狼瘡性腎炎的治療。這是華夏源在干細(xì)胞藥物研發(fā)自主創(chuàng)新道路上又邁出的堅(jiān)實(shí)一步，適應(yīng)癥的快速拓展也在考驗(yàn)著華夏源，不斷精進(jìn)與邁向更高的新維度。

△ 國家藥監(jiān)局官網(wǎng)：華夏源“ELPIS人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞注射”IND申請(qǐng)受理公示

CDE，即國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心，是國家食品藥品監(jiān)督管理局藥品注冊(cè)技術(shù)審評(píng)機(jī)構(gòu)，按照國家食品藥品監(jiān)督管理局頒布的藥品注冊(cè)管理有關(guān)規(guī)章，負(fù)責(zé)組織對(duì)藥品注冊(cè)申請(qǐng)進(jìn)行技術(shù)審評(píng)，組織開展相關(guān)的綜合評(píng)審工作。

IND，即新藥臨床試驗(yàn)，是藥物研發(fā)企業(yè)以注冊(cè)目的，在藥品正式上市前，向CDE提供足夠信息來證明藥品在人體進(jìn)行試驗(yàn)是安全的，以及證明針對(duì)研究目的的臨床方案設(shè)計(jì)是合理的而開展的人體臨床試驗(yàn)。

系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）和狼瘡性腎炎（LN）是波及全球，嚴(yán)重危害人類健康的常見、多發(fā)的自身免疫性疾病。其中，狼瘡腎炎（LN）是由系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）進(jìn)展累及腎臟，也是SLE最常見、最嚴(yán)重的并發(fā)癥（約占65%），影響患者生活質(zhì)量和生存率。

當(dāng)前研究普遍認(rèn)為，免疫學(xué)機(jī)制在其發(fā)病和進(jìn)展中具有重要意義，細(xì)胞凋亡清除障礙、異常淋巴細(xì)胞增殖、病毒感染誘導(dǎo)IFN-a釋放等，均會(huì)激活體內(nèi)免疫反應(yīng)，抗原和抗體形成免疫復(fù)合物沉積在腎臟促進(jìn)局部炎癥反應(yīng)、引起腎臟纖維化。

雖然我國SLE患者的十年生存率近90%，但感染和腎炎是前十年內(nèi)致死的主要原因。臨床目前尚無根治狼瘡腎炎的特效藥，治療上以緩解癥狀和功能維持，延緩內(nèi)臟組織損害為主。患者在接受現(xiàn)有治療方案后雖然有明顯改善，但狼瘡腎炎極易復(fù)發(fā)、且有逐漸加重趨勢(shì)。常用藥物包括抗瘧藥羥氯喹、糖皮質(zhì)激素、免疫抑制劑、靶向生物制劑等。

華夏源ELPIS人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞注射液是國內(nèi)首個(gè)受理的用于狼瘡性腎炎治療的干細(xì)胞新藥?；陂g充質(zhì)干細(xì)胞免疫原性低，可抑制樹突細(xì)胞、誘導(dǎo)Treg細(xì)胞的增殖，減少刺激B細(xì)胞活化，從而抑制異常的免疫應(yīng)答等機(jī)理，ELPIS注射液有望為狼瘡性腎炎患者提供更安全、有效、降低復(fù)發(fā)率的全新治療方案。

間充質(zhì)干細(xì)胞（MSC）對(duì)多種活性淋巴細(xì)胞（包括T、B、NK和DC細(xì)胞）有免疫調(diào)節(jié)作用，并通過分泌細(xì)胞因子促進(jìn)組織再生，抑制TGF-β/Smad信號(hào)通路，從而抑制組織纖維化。MSC還具有良好的歸巢效應(yīng)、多向分化潛能和旁分泌效應(yīng)，可以使其更多的富集在病灶處形成新生細(xì)胞的同時(shí)，調(diào)節(jié)病灶處的炎癥反應(yīng)。基于上述機(jī)理，ELPIS注射液有望用于多種自身免疫性疾病的治療。

華夏源將憑借豐富的報(bào)藥經(jīng)驗(yàn)，加快推進(jìn)更多自免病的新藥申報(bào)，繼續(xù)高質(zhì)量地推動(dòng)多個(gè)干細(xì)胞管線的臨床轉(zhuǎn)化，滿足多種難治性疾病的治療需求，讓細(xì)胞科技惠及普羅大眾。