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英國成為首個批準三親嬰兒國家

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2017年01月22日

2016年12月15日,英國人類生育與胚胎管理局根據(jù)專家建議,批準在某些特定的情況下謹慎使用線粒體捐獻療法。

在英國,大約每6500個新生兒中就有一個患有嚴重的線粒體病,包括一些肌營養(yǎng)不良癥、萊伯遺傳性視神經(jīng)病變和萊氏綜合征等,它們會導致大腦損傷、肌肉萎縮、心力衰竭和失明。線粒體DNA是完全通過母系家族遺傳的,只能從媽媽遺傳給孩子,患有線粒體病的女性會將有缺陷的線粒體遺傳給寶寶。要解決這個問題,就需要一位健康女性捐獻出她的卵細胞,提供健康的線粒體。這個卵細胞的細胞核將被除去,并換成孩子父母的核基因。這樣的寶寶,兼有來自父母的核DNA和另一位女性的線粒體DNA,共有三位生物學意義上的父母,即所謂的“三親嬰兒”。線粒體擁有自己的DNA,這些DNA不會影響外貌等特征。

英國紐卡斯爾大學的研究人員采用基因修訂后的體外受精技術,將一對夫婦的核DNA和另外一個女性捐獻的健康線粒體相結合來培育胎兒。這對具有線粒體缺陷母親的家庭來說是一項歷史性的決定,他們將可以得到健康的、世代遺傳的孩子,從此免受線粒體缺陷遺傳的高風險,改變家族的命運。英國第一個“三親”嬰兒將于2017年誕生。

2015年2月英國議會立法許可采用母系紡錘體移植技術和原核移植技術,相關法律框架于2015年10月開始生效,但是在臨床實踐上,批準為患者提供線粒體疾病治療的申請之前,英國人類生育與胚胎管理局需征求專家意見,這意味著基因編輯治療技術應用潛力又進了一步。今后醫(yī)療機構為患者提供線粒體疾病治療必須向英國人類生育與胚胎管理局提出申請,管理局將嚴格評估醫(yī)療機構的可持續(xù)性,檢查現(xiàn)有醫(yī)療人員的專長、技能與臨床經(jīng)驗,以及醫(yī)療設備和環(huán)境。通過這一階段的評審后,獲得許可的醫(yī)療機構還需要向“法定審批委員會”申請治療個別病例的許可。只有這兩個階段都批準后,才能開始進行治療。

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